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来自乔治城大学伦巴狄综合癌症中心（Georgetown Lombardi Comprehensive Cancer Center）的研究团队近日通过研究发现，抑制尤因肉瘤和前列腺癌的一种化合物或可帮助抵御某些类型的白血病，相关研究刊登于近日的国际杂志Oncotarget上。
这种化合物名为YK-4-279，其是靶向作用尤因肉瘤、前列腺癌及其它白血病中类似染色体易位的首个药物，当两个基因从染色体上断裂，重新融合至新的位点后就会发生染色体易位现象，而重新融合后就会形成新型编码蛋白的基因，从而就会促进癌细胞变得更加具有侵袭力，其中一种新型编码蛋白为EWS-FLI1，YK-4-279则可以有效控制EWS-FLI1蛋白的促癌功能。
研究者Aykut üren博士表示，目前研究者已经知道EWS-FLI1可以驱动一种罕见但具有致死效果的名为尤因肉瘤的骨癌，这种疾病通常发生于儿童、青少年及年轻人中；而且EWS-FLI1似乎还可以在某些前列腺癌中驱动癌细胞生长。
这项研究中，研究者给予EWS-FLI1驱动的白血病小鼠机体注射YK-4-279，每周注射5天，维持两周，同时以未进行治疗的小鼠作为对照进行比较，在第一周结束时，注射YK-4-279的小鼠机体中白血病细胞的数量明显下降了，而在进行到两周的时，接受注射的小鼠机体很多参数都几乎回到了正常水平，而未进行治疗的小鼠机体中则出现了数量惊人的白血病细胞，而且平均三周后就死亡了，相比较而言，仅两周接受YK-4-279的注射或许就可以使得小鼠的存活率提高三倍以上。
实际上进行治疗的小鼠并不会因YK-4-279的注射而患病，这就给了我们一种启示，其或许可以安全在人类机体中进行使用，但除非研究者进行临床试验，不然不能非常肯定YK-4-279的副作用，目前研究者正在寻找方法来更加有效地施用YK-4-279。后期还需要进行更多的研究工作来将这种新型药物YK-4-279从实验室研究中转入到临床实验中去。
doi:10.18632/oncotarget.5520
PMC:
PMID:
YK-4-279 effectively antagonizes EWS-FLI1 induced leukemia in a transgenic mouse model
Tsion Zewdu Minas et al.
The compound is YK-4-279, the first drug targeted at similar chromosomal translocations found in Ewing sarcoma, prostate cancer and in some forms of leukemia. Translocations occur when two normal genes break off from a chromosome and fuse together in a new location. This fusion produces new genes that manufacture proteins, which then push cancer cells to become more aggressive and spread. One of those proteins is EWS-FLI1. YK-4-279 appears effective in controlling the cancer promoting functions of EWS-FLI1. "EWS-FLI1 is already known to drive a rare but deadly bone cancer called Ewing sarcoma, which occurs predominantly in children, teens and young adults," says Aykut Üren, MD, professor of molecular oncology at Georgetown Lombardi. "It also appears to drive cancer cell growth in some prostate cancers."